Лечение. Существуют две теоретические возможности коррекции АА - замещение недостающего количества стволовых клеток донорскими и снятие ингибиции пролиферации

Существуют две теоретические возможности коррекции АА - замещение недостающего количества стволовых клеток донорскими и снятие ингибиции пролиферации резидуальных стволовых клеток. В первом случае проводят аллогенную трансплантацию костного мозга, во втором - иммуносупрессивную терапию.

ТКМ - терапия выбора у детей с АА при наличии совместимого родственного донора. Причем ТКМ от HLA-совместимого сиблинга обеспечивает долгосрочную выживаемость у 66-94% больных с АА, в то время как результаты трансплантаций от альтернативных доноров примерно вдвое хуже. Учитывая частоту рецидивов и поздних клональных аномалий, ТКМ следует выполнять в максимально ранние сроки всем детям и молодым пациентам, имеющим геноидентичного донора.

Иммуносупрессивная терапия. Терапия антитимоцитарным глобулином в качестве первой линии стала «золотым стандартом» лечения АА у молодых пациентов, не подлежащих трансплантации костного мозга (ТКМ), а также у всех пациентов в возрасте старше 40 лет. Эффективность антитимоцитарного глобулина в лечении АА колеблется в пределах 30-70%. Начало гематологического ответа после терапии антитимоцитарным глобулином регистрируют в среднем на 8-12 нед терапии. Вторым препаратом, эффективным в лечении АА, считают циклоспорин A. Он обусловливает селективную супрессию клеточно-опосредованных иммунных реакций. Эффект реализуется посредством ингибиции ИЛ-2-зависимой активации T-клеток и подавления секреции γ-IFN и TNF.

Комбинированная иммуносупрессивная терапия антитимоцитарным глобулином + циклоспорином A демонстрирует лучшие результаты по сравнению с монотерапией антитимоцитарным глобулином и обеспечивает выживаемость, сравнимую с ТКМ. Комбинированную иммуносупрессивную терапию считают терапией выбора для детей с тяжелыми и сверхтяжелыми формами АА, не имеющих HLA-совместимого родственного донора.