Методологические проблемы исследований, специфичные для детского возраста

Во-первых, меньший размер популяции для большинства хронических заболеваний, которые встречаются как у детей, так и у взрослых, таких как артриты или сахарный диабет, число больных значительно больше среди взрослых. Например, детские формы артрита встречаются довольно редко, что создает определенные трудности для получения статистически достоверных данных об эффективности лечения. Генетические нарушения, которые приводят к серьезным расстройствам или даже смерти ребенка, встречаются еще реже. Например, наследственное заболевание муковисцидоз, отмечается у одного из 2000 новорожденных.

Во-вторых, большая гетерогенность популяции. Для заболеваний, частота которых значительно выше, например, бронхиальная астма, возникают проблемы другого рода. Из-за того, что диагностика часто бывает субъективной, возникают сложности при определении критериев отбора пациентов для исследования. Гетерогенность проявлений болезни создает дополнительные проблемы. Так, при проведении рандомизированного контролируемого исследования эффективности физиотерапии при детском церебральном параличе пришлось бы учитывать различные требования при хореоатетозе, спастической и гипотонической формах заболевания.

В-третьих, проблема заключается в определении объективных конечных показателей, так называемых «твердых точек». Наиболее объективным исходом является смерть. Но, к счастью, для большинства детских болезней такой исход встречается довольно редко, поэтому необходим очень большой размер выборки. В связи с этим часто используют суррогатные маркеры смерти. Например, такие как р24-антигенемия или количество CD4+ у ВИЧ-инфицированных. Главным недостатком является то, что способность этих маркеров предсказывать смерть была определена только у взрослых больных, а у детей такая связь может оказаться совсем иной. К «мягким» суррогатным критериям относят улучшение, изменение биохимических показателей, частоту приступов и др. В наше время важным параметром считается определение качества жизни. Однако обзор девяти опросников по качеству жизни, разработанных для детей, показал, что большинство из них недостаточно сконцентрированы на особенностях личности ребенка, и только некоторые из них способны оценить происходящие перемены.

В-четвертых, многие заболевания детского возраста, как большинство встречающихся у новорожденных, не имеют близких аналогов у взрослых, например болезнь Кавасаки.

В-пятых, воздействие различных вмешательств может быть совсем не похоже на то, что мы видим у взрослых. Фармакокинетика многих лекарственных препаратов меняется в зависимости от возраста пациента, и их желательные и нежелательные эффекты могут быть разными у детей и у взрослых. Например, фенобарбитал оказывает седативный эффект у взрослых, при этом у детей он может вызывать возбуждение.

В-шестых, дети вообще отличаются от взрослых. Дети могут плохо переносить некоторые лекарства просто потому, что они неприятны на вкус или их трудно проглотить. Ингаляторы, применяемые при лечении астмы, были разработаны для взрослых и часто не приемлемы для детей.

И, наконец, многие болезни взрослых берут свое начало в более раннем возрасте. Поэтому изучение заболеваний маленьких детей и даже антенатальные исследования могут определить стратегию профилактики болезней (например таких, как гипертония), что может иметь большое значение для здоровья общества в целом.