Рождение рекомбинантного ГР

Поскольку от мозга трупов как источника гормона пришлось отказаться, встал вопрос о получении синтетического гормона. Это была исключительно трудная задача.

Гормоны — это белки, а белки строятся из кирпичиков, известных как аминокислоты. Гормон роста — это крупнейший белок, производимый гипофизом и состоящий из 191 аминокислоты. Создать молекулу такого размера было такой же тонкой и трудной работой, как собрать люстру из 191 хрустальной цепочки, только надо еще узнать, что представляет собой каждая цепочка и куда ее подвесить.

Но, по счастью, 80-е годы оказались наиболее благоприятными для создания такого лекарства. Во-первых, в 1985 году Конгресс США принял Акт о мелкосерийных лекарствах, предполагавший финансовую поддержку для разработки лекарств для редких заболеваний, которые поражали менее 200 тысяч пациентов. В качестве компенсации за расходы на разработку этих лекарств заинтересованные фармацевтические компании получали семилетние эксклюзивные права на их продажу — никто другой не мог попасть на рынок. Во-вторых, на свет появилась новая технология генной инженерии. Сращивание генов позволило ученым клонировать белки, из которых слагалось человеческое тело. Это означало возможность точной идентификации последовательности ДНК для каждого конкретного белка. Когда белок склонирован, практически бесконечные запасы этого препарата можно получать через репродуктивный механизм бактерии Е. coli, весьма распространенной в кишечнике человека.

Именно гормон роста человека имел в виду Герберт Бойер, лауреат Нобелевской премии, способствовавший изобретению генной инженерии, когда в 1976 году стал соучредителем «Генентеха». Он поручил возглавить работу своему лучшему сотруднику Дэвиду Гедделю, застенчивому и немногословному ученому, который нанес себе на тенниску свое кредо; "Клонировать или умереть". Бойер знал, что вступил в состязание с фармацевтическими гигантами по принципу "победитель получает весь рынок". Годом позже Геддель и его команда собрались во дворе "Гепентеха' и, сложив ладони рупором, прокричали магическое слово «ДНК». Этим странным ритуалом они сигнализировали сотрудникам своей компании об успешном завершении клонирования. Так в 1985 году «Генентех» — та самая компания, которая ранее успешно склонировала человеческий ген на инсулин, — создала второе в истории лекарство на основе рекомбинанантной ДНК.

Но их триумф оказался недолгим. Биосинтетический гормон, который они назвали протропином, отличался от своего человеческого визави одной аминокислотой. Хотя это крошечное несоответствие никоим образом не отразилось на эффективности воздействия препарата на человеческий организм, оно открыло дверь для конкурентов. На следующий год базирующаяся в Индианаполисе фармацевтическая компания "Эли Лилли" сумела создать состоящий из 191 аминокислоты гормон роста, который был на 100 процентов идентичен — физически, химически и биологически — тому, который вырабатывается гипофизом человека. Они тоже обратились за юридической защитой нового лекарства, названного гуматотропом, в соответствии с Актом о мелкосерийных лекарствах. Последовала судебная баталия, в ходе которой адвокаты «Генентеха» утверждали, что их компания первой создала синтетический гормон роста и потому является явным победителем в рамках Акта о мелкосерийных лекарствах. «Генентех» мог быть первым по времени, отвечали адвокаты "Эли Лилли", но не первым по качеству. Такое первенство принадлежало «Лилли». В конце концов, обеим компаниям было разрешено производить и продавать этот препарат, а для всех остальных производителей рынок США оказался закрыт. При том что годовое потребление препарата обходится пациенту в сумму от 14 до 30 тысяч долларов, обе компании заработали на продаже гормона роста только для страдающих его дефицитом детей более 175 миллионов долларов. Неплохо для мелкосерийного лекарства. Но вскоре стало ясно, что настоящий потенциал возможностей препарата располагается на другом конце жизненного цикла.